Lâm sàng thống kê: Bài 23. Kiểm định khác biệt giữa hai tỷ lệ - Nguyễn Văn Tuấn

Trong nhiều nghiên cứu lâm sàng, biến outcome -- tức là chỉ số hiệu quả lâm sàng -- thường chỉ có 2 giá trị (có hay không, mắc bệnh hay không mắc bệnh, sống hay tử vong, v.v…), và biến độc lập -- cũng có thể là yếu tố nguy cơ -- cũng chỉ có 2 giá trị (phơi nhiễm hay không phơi nhiễm).
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Lâm sàng thống kê: Bài 23. Kiểm định khác biệt giữa hai tỷ lệ - Nguyễn Văn Tuấn Lâm sàng th ng kê 23 Ki m nh khác bi t gi a hai t l Nguy n Văn Tu nH i: Xin h i th y n u chúng ta có 2 t l m c b nh cho hai nhóm b nh nhân, làm saobi t s khác bi t gi a hai t l có ý nghĩa th ng kê? Có th s d ng t s chênh không?Trong bài trư c, th y có gi i thích t s chênh, nhưng không ch cách tính kho ng tin c y95%.Trong nhi u nghiên c u lâm sàng, bi n outcome -- t c là ch s hi u qu lâm sàng --thư ng ch có 2 giá tr (có hay không, m c b nh hay không m c b nh, s ng hay t vong,v.v…), và bi n c l p -- cũng có th là y u t nguy cơ -- cũng ch có 2 giá tr (phơinhi m hay không phơi nhi m). Trong các nghiên c u lâm sàng i ch ng ng u nhiên(RCT), bi n c l p chính là nhóm b nh nhân ư c i u tr và nhóm placebo. Trong cácnghiên c u như th , k t qu nghiên c u có th tóm lư c trong b ng s li u v i 2 c t và 2dòng (ti ng Anh g i là 2 x 2 contingency table). Ch ng h n như trong tai n n tàu Titanic, s ngư i t vong có th xem là outcome,và gi i tính có th xem là bi n c l p. Trong s 1313 hành khách, có 462 là n và 851là nam. Trong s hành khách n , có 154 ngư i ch t; trong s nam, con s t vong là 709ngư i. Chúng ta có th tóm lư c s li u trên trong b ng 2x2 như sau:B ng 1. T vong trong tai n n tàu Titanic N NamS b ch t 154 709S s ng sót 308 142 ây, chúng ta th y t l t vong trong nhóm n có v th p hơn so v i nhómnam. (Có l àn ông lo c u ph n , và h hi sinh trong nghĩa c cao p ó!) Câu h i t ra là s khác bi t v t l t vong nam và n có ý nghĩa th ng kê? M t công trình nghiên c u hi u qu ng a gãy xương c a thu c zoledronate, cácnhà nghiên c u chia b nh nhân ra hai nhóm: nhóm 1 g m 1065 b nh nhân ư c i u trb ng zoledronate, và nhóm 2 g m 1062 b nh nhân ch u ng calcium và vitamin D (còng i là nhóm placebo). Sau 3 năm theo dõi, k t qu cho th y 92 b nh nhân nhóm 1 b gãyChương trình hu n luy n y khoa – YKHOA.NET Training – Nguy n Văn Tu nxương t s ng, và 148 b nh nhân trong nhóm placebo b gãy xương t s ng. S li unày có th tóm lư c trong m t b ng như sau:B ng 2. K t qu i u tr b nh nhân loãng xương v i thu czoledronic acid Zoledronic acid PlaceboS b gãy xương 92 148S không b gãy xương 970 917 Chúng ta d dàng th y trong nghiên c u này, t l gãy xương nhóm b nh nhân ư c i u tr (8.6%) th p hơn nhóm placebo (13.9%). Câu h i t ra là s khác bi t nàycó ý nghĩa th ng kê hay không? Có ít nh t 3 cách tr l i câu h i lo i này. Cách th nh t là ư c tính t l cho t ngnhóm và so sánh b ng cách s d ng ki m nh phân ph i nh phân (binomial test); cáchth hai là tính odds ratio (OR); và cách th ba là tính risk ratio (RR). Tôi ã gi i thíchv OR và RR trong m t bài trư c; ây tôi s t p trung vào cách tính kho ng tin c y95% cho OR và RR.Ki m nh nh phân (cho hai t l ) Chúng ta quay l i v i ví d 1 v tai n n tàu Titanic. G i t l t vong trong nhómnam nam là p1 và n là p2 . Chúng ta có th ư c tính xác su t t vong cho hai nhóm nhưsau (b ng cách l y s t vong chia cho t ng s i tư ng): N NamS b ch t 154 709S s ng sót 308 142T ng s i tư ng 462 851Xác su t t vong 0.333 0.833 Như v y p1 = 0.33 và p2 = 0.833. Cách ơn gi n nh t ư c tính khác bi tgi a hai nhóm là hi u s . G i hi u s là d, chúng ta có: d = p2 – p1Chương trình hu n luy n y khoa – YKHOA.NET Training – Nguy n Văn Tu n = 0.833 - 0.333 = 0.50 V n t ra là tính phương sai cho d. Vì p1 và p2 c l p, cho nên theo líthuy t xác su t, phương sai c a hi u s b ng t ng phương sai c a hai t l . Phương saic a m t t l có th tính d a vào s c m u. G i n là s c m u và p là t l thì phươngsai c a p (kí hi u V) có th ư c tính b ng công th c: p (1 − p ) V= n l ch chu n c a p (kí hi u b ng S) chính là căn s b c hai c a V:S= p(1− p ) / n . Trong ví d trên, chúng ta có th tính phương sai cho p1 và p2 nhưsau: p1 (1 − p1 ) 0.333(1 − 0.333) V1 = = = 0.000481 n1 462 p1 (1 − p2 ) 0.833(1 − 0.833) V2 = = = 0.000163 n2 851 Theo lí thuy t xác su t, phươn ...