Tóm tắt Luận án tiến sĩ Y học: Nghiên cứu ứng dụng phác đồ GRAALL 2005 điều trị bạch cầu cấp dòng lympho người lớn

Luận án được nghiên cứu với mục tiêu nhằm Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh BCCDL người lớn. Nghiên cứu hiệu quả các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị theo phác đồ GRAALL 2005. Nghiên cứu độc tính và một số biến chứng qua các giai đoạn điều trị phác đồ GRAALL 2005.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Tóm tắt Luận án tiến sĩ Y học: Nghiên cứu ứng dụng phác đồ GRAALL 2005 điều trị bạch cầu cấp dòng lympho người lớnBỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI HUỲNH VĂN MẪNNGHIÊN CỨU ỨNG DỤNG PHÁC ĐỒ GRAALL 2005 ĐIỀU TRỊ BẠCH CẦU CẤP DÒNG LYMPHO NGƯỜI LỚN Chuyên ngành: Huyết học và truyền máu Mã số: 62.72.01.51 TÓM TẮT LUẬN ÁN TIẾN SĨ Y HỌC Hà Nội – Năm 2015Công trình được hoàn thành tại: TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI 1Người hướng dẫn khoa học: 1. PGS. TS. Nguyễn Hà Thanh 2. PGS. TS. Nguyễn Tấn BỉnhPhản biện 1: GS.TS. Phạm Quang VinhPhản biện 2: PGS.TS. Bạch Khánh HòaPhản biện 3: PGS. TS. Nguyễn Thị Lan Luận án sẽ được bảo vệ tại Hội đồng chấm luận án cấp trường họp tại TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI Vào hồi giờ , ngày tháng năm 2015Có thể tìm hiểu luận án tại: - Thư viện Quốc gia - Thư viện thông tin Y học trung ương - Thư viện Trường đại học Y Hà Nội 2 GIỚI THIỆU LUẬN ÁN1. Đặt vấn đề Bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (BCCDL) là bệnh lý ác tínhthuộc hệ tạo máu, có nguồn gốc từ tế bào tiền thân của tế bàolympho B và lympho T. BCCDL người lớn chiếm khoảng 20% cáctrường hợp bạch cầu cấp (BCC) ở người lớn. Hiện nay, BCCDL ở người lớn chỉ cho kết quả lui bệnh hoàn toàn80 - 90% và thời gian sống không bệnh 5 năm chỉ 30 - 40%. Trên thếgiới, nhiều nghiên cứu đã liên tục được thực hiện nhằm mục đích nângcao tỷ lệ lui bệnh và kéo dài hơn thời gian sống cho bệnh nhân. Nhiềunhóm nghiên cứu như Mỹ, Pháp, Đức, Nhật…đã thay đổi các phác đồkhác nhau. Các phác đồ này về cơ bản điều trị tấn công là gần tươngtự nhau. Nhóm GRAALL (Group for Research on Adult AcuteLymphoblastic Leukemia) vào năm 2005 đề xuất phác đồ GRAALL2005 bao gồm phác đồ GRAALL 2003 đối với nhóm Ph- và phác đồHyperCVAD + Imatinib đối với nhóm Ph+. Để góp phần tìm hiểu hiệu quả điều trị bằng phác đồ GRAALL2005 bệnh BCCDL người lớn ở Việt Nam, chúng tôi thực hiện luậnán này với những mục tiêu sau: 1. Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh BCCDL người lớn. 2. Nghiên cứu hiệu quả các yếu tố ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị theo phác đồ GRAALL 2005. 3. Nghiên cứu độc tính và một số biến chứng qua các giai đoạnđiều trị phác đồ GRAALL 2005.2. Tính cấp thiết của đề tài Hiện nay bệnh BCCDL người lớn vẫn được coi là bệnh khó khănđiều trị. Nhiều phác đồ điều trị bệnh đang được áp dụng. Các phác đồ 3cần được đánh giá và phát hiện các yếu tố liên quan đến kết quả điềutrị. Phác đồ GRAALL 2005 đã được các nước châu Âu sử dụng nhiều.Tuy nhiên đây là phác đồ khá phức tạp, đòi hỏi bác sĩ điều trị và bệnhnhân tuân thủ. Ở Việt nam chưa có nghiên cứu đánh giá một cách cơbản kết quả điều trị của phác đồ này. Vì vậy nghiên cứu để ứng dụngphác đồ GRAALL 2005 điều trị bệnh nhân BCCDL là cần thiết.3. Những đóng góp mới của luận án Theo dõi điều trị BCCDL một cách có hệ thống, đầy đủ với thờigian 5 năm. Cho kết quả tỷ lệ lui bệnh cao, thời gian sống khả quan,các biến chứng và độc tính chấp nhận được. Đặc biệt tìm thấy cácyếu tố liên quan đến thời gian sống.4. Bố cục luận án: Luận án có 116 trang, bao gồm: đặt vấn đề 2trang, tổng quan tài liệu 35 trang, đối tượng và phương pháp nghiêncứu 11 trang, kết quả 36 trang, bàn luận 30 trang, kết luận 1 trang vàkiến nghị 1 trang. Có 26 bảng, 37 biểu đồ, 5 hình, 2 sơ đồ và 144 tàiliệu tham khảo (tiếng Việt 29, tiếng Anh 115). Chương 1: TỔNG QUAN TÀI LIỆU1.1. Điều trị BCCDL người lớn Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng gần đây cho thấy rằng cókhoảng 65% đến 85% bệnh nhân BCCDL người lớn đạt lui bệnh sautấn công, tuy nhiên sự lui bệnh đạt được rất ngắn, đặc biệt ở nhữngbệnh nhân lớn tuổi. Chiến lược điều trị mới tập trung vào việc tăngcường hóa trị tấn công và sau tấn công bằng nhiều thuốc hóa trị vàđiều trị dựa vào yếu tố tiên lượng tìm được trong các phân tích đabiến. Một số các yếu tố lâm sàng và sinh học đã được chứng minh làcó giá trị tiên lượng quan trọng ở bệnh nhân BCCDL người lớn là:tuổi, số lượng bạch cầu lúc chẩn đoán, dấu ấn miễn dịch tế bào ác 4tính, tồn lưu tế bào ác tính sau điều trị, nhiễm sắc thể bất thường tếbào ác tính và thời gian đạt được lui bệnh hoàn toàn. Cho đến năm1980, BCCDL ở người lớn được cho là khó chữa khỏi. Hơn 30 nămqua, những phát triển mới nổi bật đã được chú ý, với sự tiến bộ củanhững kỹ thuật miễn dịch tế bào và sinh học phân tử giúp chẩn đoánvà phân loại BCCDL, những tiến bộ về điều trị như hóa trị liệu liềucao và ghép tế bào gốc đã cải thiện đáng kể thời gian sống cho bệnhnhân BCCDL người lớn.1.2. Tình hình nghiên cứu điều trị BCCDL người lớn Bảng 1.1: Tóm tắt các nghiên cứu BCCDL người lớn ở nước ngoài Phác đồ Năm CR Tử vong OS Hyper CVAD+ 2008 93% 2% 49% imatinib Ph+, Thomas (3 năm) GRAALL 2003 Ph- 2009 93.5 6% 60% Huguet F % (3,5 năm) GRAALL 2003-2005 2011 92% - 58% (T-ALL) Ben AR (3 năm) Bảng 1.2: Tóm tắt các nghiên cứu BCCDL người lớn trong nước Tử vong/ Phác đồ Năm CR OS tấn côngLALA94, P.C.Dũng 2006 83% 3.3% 25%BV TMHH (3 năm)CALGB 8811 2010 87% 6% 45%N.Đ.Văn, BV TMHH (2 năm)Hyper CVA ...